גילוי גנטי פורץ דרך שמ pave את הדרך לטיפולים חדשים לסוכרת סוג 2
מחקר מדעי חדש הראה כי גן מסוים משחק תפקיד מרכזי בהתפתחות סוכרת סוג 2, מה שמאפשר פיתוח טיפולים מהפכניים המכוונים לסיבה השורשית של המחלה ולא רק לתסמינים.
צוות מחקר ממוסד "City of Hope" האמריקאי חשף תוצאות מחקר שפורסם בכתב העת המדעי המוערך "ניו יורק קומיוניקיישנס" (Nature Communications), שבו התמקד בניתוח התנהגות של גן הידוע בשם "SMOC1" בתוך תאי הלבלב.
במצב הרגיל של הבריאים, הגן SMOC1 פועל באופן בלעדי בתאי "אלפא" האחראים על הפרשת הורמון "גלוקגון" שמעלה את רמת הסוכר בדם. עם זאת, ההפתעה שחשף המחקר הייתה פעילות לא נורמלית של גן זה בתאי "בטא" אצל חולי סוכרת סוג 2, שהם התאים האחראים בעיקר על ייצור אינסולין המפחית את הסוכר.
פעילות זו הובילה לתכנות מחדש של תאי "בטא", מה שאיבד את זהותם ואת תפקידם הבסיסי בהפרשת אינסולין, והפך אותם לתאים דומים לתאי "אלפא", דבר שנחשב לתכונה מרכזית של סוכרת.
ד"ר ג'ימינג לור, החוקר הראשי במחקר, ציין: "הגן SMOC1 פעיל בתאי 'אלפא' אצל הבריאים, אך שמנו לב להופעתו גם בתאי 'בטא' אצל חולי סוכרת, דבר שהוא לא נורמלי לחלוטין".
כדי להשיג תוצאות אלו, השתמש הצוות בטכנולוגיה מתקדמת לסיקור RNA חד-תאי כדי לנתח דגימות לבלב מ-26 תורמים, חצי מהם חולים במחלה. שיטה זו אפשרה לחוקרים למפות במדויק את המסלולים התאית המופרעים.
לאחר ניתוח הנתונים, זוהו חמישה תתי סוגים של תאי "אלפא", כולל תאים לא בשלים הניתנים להתפתחות. כאשר רמות החלבון SMOC1 הוגברו במעבדה בתאי "בטא", נצפתה ירידה חדה בייצור האינסולין והפיכתם לסוגים תאיים לא נורמליים. הבדיקות הסופיות אישרו כי רמות SMOC1 היו גבוהות באופן משמעותי בתוך תאי "בטא" של חולי סוכרת.
מנגד, ד"ר רנדי קאנג, החוקר המשתף במחקר, ציין: "הגן SMOC1 לא נלמד קודם לכן בהקשר של סוכרת, אך תוצאותיו מראות השפעה חזקה על ההבחנה של תאי בטא ותפקודם".
הצוות המחקרי רואה כי מיקוד גן SMOC1 תרופתית יכול להוות מהפך בטיפול בסוכרת, שכן הוא יטפל בהפרעה הבסיסית של אובדן זהות תאי "בטא", בניגוד לתרופות הנוכחיות כמו "אוזמפיק" ומפעילי קולטן GLP-1 המתמקדים רק בוויסות רמת הסוכר בדם.
על אף שטיפולים גנטיים ממוקדים עדיין נמצאים בשלביהם הראשונים, גילוי זה פותח את הדרך לפיתוח תרופות שיכולות להגן על תאי "בטא" ולהשיב את תפקידם, מה שמעורר תקווה לאפשרות לעצור או להפוך את מהלך סוכרת סוג 2 בעתיד.
